Alzprotect développe des candidats médicaments pour le traitement de maladies neurodégénératives.
Alzprotect est une entreprise biopharmaceutique développant des candidats médicaments de leur découverte jusqu'aux essais cliniques pour le traitement de maladies neurodégénératives dont la maladie d'Alzheimer (MA) et les tauopathies orphelines comme la Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP).
Alzprotect a notamment développé une expertise de niveau mondial dans les tauopathies où la dégénérescence neuronale est la conséquence de l’agrégation anormale de la protéine Tau hyperphosphorylée combinée au phénomène de neuro-inflammation : Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP) et maladie d'Alzheimer (MA).
Cette expertise a conduit à la découverte de plusieurs molécules aux mécanismes d’action originaux, telle que l’AZP2006 dont les effets pour lutter contre la neurodégénérescence sont particulièrement puissants et prometteurs.
Historique
Alzprotect a été fondée en 2007 par le Professeur André Delacourte, PhD, pionnier dans la caractérisation moléculaire des maladies neurodégénératives (tauopathies, amyloïdopathies et synucléinopathies), et le Professeur Patricia Melnyk, PhD, experte en chimie médicinale. L’entreprise a d’abord été implantée à l’Institut Jean-Pierre Aubert de Lille.
La stratégie initiale visait à explorer le potentiel de certaines molécules antipaludiques pour réorienter le métabolisme de la protéine précurseur de l’amyloïde (APP) vers des voies non amyloïdogènes. De ces recherches est issu en 2010 le candidat principal AZP2006, sélectionné après le criblage de plusieurs centaines de composés selon les standards industriels.
Entre 2010 et 2011, des études précliniques ont montré qu’AZP2006 réduisait significativement l’hyperphosphorylation de Tau dans le modèle murin Thy-Tau22. Ces résultats ont conduit la société à orienter son développement vers les tauopathies, en particulier la Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP).
Les études de toxicologie menées selon les Bonnes Pratiques de Laboratoire (BPL) ont permis la première administration chez l’humain en 2014 (Phase 1 SAD). Le programme a obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de l’EMA en 2015 puis de la FDA en 2017. Parallèlement, le mécanisme d’action original d’AZP2006 — basé sur la régulation de la fonction lysosomale via la modulation de la prosaposine et de la progranuline — a été élucidé.
Après une étude de Phase 1 sur l’effet de la prise alimentaire en 2018, un essai de Phase 2a dans la PSP a été lancé en 2020 malgré les contraintes liées à la pandémie de COVID-19. Achevé en 2022, il a montré des résultats encourageants avec les premiers signes d’efficacité clinique. À la demande des patients et des cliniciens, une étude d’extension en ouvert a ensuite été conduite et finalisée en 2024. Ses résultats ont confirmé et renforcé les bénéfices cliniques observés lors de la Phase 2a.